AI制药的推演

AI制药最终的核心并不是提供通用类的药品，而是一人一药（N-of-1）的模式。

1.搭建积木模式

可修饰的母核分子库、砌块库（building block）；AI 根据患者靶点突变结构（突变蛋白结构），在固定母核上做取代基优化，微调结合口袋亲和力、代谢清除。相当于 “预制积木，按需改侧链”，大幅降低合成难度，而不是凭空造全新骨架。

（利好分子砌块行业，特别是高端分子砌块）

2.优先从核酸药开始实现

核酸的骨架固定，只改碱基序列。AI 读取患者的致病突变（SNP、剪接突变、融合转录本），自动设计反义序列、预测二级结构、免疫原性、脱靶结合，几天输出候选序列；固相合成平台模块化、自动化，小批量合成周期极短。 典型场景：私有错义突变、剪接缺陷型罕见病、罕见融合肿瘤。 流程：患者活检→WGS/RNA-seq→AI 识别致病转录本→AI 设计寡核苷酸→合成 + 体外细胞验证→IND。

3.大工厂模式消失

旧大工厂底层逻辑：scale-up（放大）。把一个分子，从克级小试，放大到吨、百吨级，摊薄固定成本，靠规模经济赚钱；一条生产线长期只做 1–2 个品种，换品种要长时间清场、验证、审计，换产成本极高，天然不适合 N-of-1（每一批都是全新分子）。 新柔性工厂底层逻辑：scale-out（并行扩单元）。标准化模块化 GMP 单元、一次性耗材、微流控 / 连续流，一个单元一次只做一个患者的 mg/g 级批次；要扩产能不是建更大反应釜，而是平行增加更多独立单元，适合高 mix、极低 volume 的一人一药订单。(胶卷是被内存替代的，数码相机是被手机替代的，大的制药工厂依然存在替代风险）

4.改变各国药品监管体系

一人一药 + 分布式微工厂的终局，会诞生很多离岸治疗的需求，监管体系将从药品审批变为先审平台与生产模块，个案动态审批单个患者药物。

$皓元医药(SH688131)$ $毕得医药(SH688073)$ $药石科技(SZ300725)$

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