救命疗法曾被视为"市场太小"而不值得投资,直到如今
当10个月大的诺亚·格林伍德被确诊为卡纳万病时,她的父母李和洛丽不得不直面一个他们从未准备过的未来。卡纳万病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,由ASPA基因突变所致。
大多数患儿的发育水平始终停留在六个月大婴儿的水平。
就在诺亚确诊的当天,一项针对卡纳万病的临床试验便在clinicaltrials.gov上登记发布。她成为首批接受治疗的患儿之一。短短数月间,她便开始达到那些曾被告知她永远无法实现的发育里程碑。
仅在几年前,这样的故事还难以发生。与许多罕见病一样,即便医学研究者已找到潜在的治愈方案,卡纳万病的患者群体规模过小,传统制药企业也缺乏投入研发的动力。
为此,桥梁传记开创了一种基于投资组合理论的新模式:不再单兵作战、逐一开发单一罕见病疗法,而是将风险分散到150种罕见病治疗项目上。
诺亚的故事不仅为卡纳万病患者及其家庭带来了希望,也为全球4.5亿名罕见病患者点燃了信心。
本视频已在大思考平台上线展示。
评论
?
参与讨论